【新研究】太好了！干細胞移植技術 將為自閉癥兒童打開心門！

      2007年12月聯合國大會通過決議，從2008年起，將每年的4月2日定為"世界自閉癥關注日"，以提高人們對自閉癥和相關研究與診斷以及自閉癥患者的關注。自閉癥的孩子，他們就像天上的星星,在遙遠而漆黑的夜空中獨自閃爍著。

      自閉癥主要的表現就是不愿意講話，語言表達障礙，而且不合群，這些嚴重影響到孩子以后的生活，兒童自閉癥是兒童疾病中比較讓家長困擾的問題，它不像感冒一樣可以短期治愈，而是需要漫長的治療。所以對于自閉癥的治療的研究為自閉癥兒童以及相關家庭帶來了福音。最近，有項研究發現：干細胞移植可治療兒童自閉癥。

      該研究于9月9日發表于《STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE》上，題目為：“Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder”。

      研究的通訊作者Nguyen Thanh Liem，醫學博士說：“ 干細胞移植后的18個月內，社交，語言和日常技能有了顯著改善。相反，重復行為和多動癥明顯減少。” Liem博士是Vinmec干細胞與基因技術研究所所長，他在將干細胞應用于不同神經系統疾病(包括由于窒息引起的腦癱，與新生兒黃疸相關的腦癱，由于新生兒黃疸引起的腦癱)方面的工作而享譽國際。(新生兒期顱內出血)。他和他的Vinmec團隊與斯坦福大學和基爾大學的研究人員合作進行了為期兩年的研究。

      根據美國疾病控制中心的數據，每千名8歲以上的兒童中，有18名以上患有ASD 。它涉及一系列復雜的疾病，其特征是缺乏社交交流和互動，興趣受到限制以及反復的言語和非言語行為。患有自閉癥的兒童通常還會出現睡眠障礙，癲癇發作和胃腸道疾病。盡管其病因尚未確定，但許多因素(包括基因突變，免疫失調，大腦血流量減少，懷孕期間暴露于母體抗體以及大腦各個區域的功能連接性弱)似乎都有助于ASD的發展。人們還需要多種方法，包括行為療法，職業療法，言語療法和藥物，以改善其癥狀。

      教育和行為干預也至關重要。有證據表明，患有自閉癥的幼兒受益于專注于改善社交互動，溝通和挑戰性行為的干預措施。但是，不幸的是，許多接受這些治療的兒童仍然嚴重受損。Liem博士說：“為了在ASD的治療中尋求更好的結果，正在研究替代療法和補充療法。” “由于干細胞療法在治療幾種不同類型的神經系統疾病（如腦癱，腦外傷，脊髓損傷）的臨床試驗中顯示出了希望，因此研究人員得出理論認為它也可能在治療ASD中有用。”

      實際上，最近的一項研究顯示，小鼠品系具有自閉癥癥狀，其結果表明，間充質干細胞的移植導致刻板印象行為減少，認知僵化程度降低以及社交行為得到改善。這項和其他動物實驗證明了該療法的安全性，為隨后在兒童中進行試驗鋪平了道路。

      林姆博士說，“盡管在結局報告方面大體一致，但在細胞來源、加工、劑量和遞送途徑方面仍存在差異。因此，我們自己的研究目的是研究高劑量肝素的安全性和臨床結局。

      研究人員選擇了30名年齡在3至7歲之間的兒童，他們被確認患有自閉癥，其CARS評分（評定ASD的水平）被列為“嚴重”類別，用于開放標簽的非對照試驗。每個人都通過注射到他們的第四和第五腰椎之間的空間中而獲得了自己干細胞的注入；六個月后，重復了該過程。

      首次移植后，所有患者均根據“早期開始丹佛模型”進行了為期八周的教育干預，丹佛模型是一種廣泛采用的基于游戲的程序，融合了行為和發育原理。然后，每6、12和18個月對孩子進行一次評估，將他們的CARS和VABS（衡量適應行為）得分與基線得分進行比較。在此期間，沒有任何重大不良副作用的跡象。

      Liem博士說：“盡管所有參與者在接受行為干預后平均仍處于基線的嚴重水平，平均持續時間為3.5年，但這項研究顯示了BMMNC移植與教育干預相結合后各個方面的改善。” “觀察到社交溝通，眼神交流，語言，行為和日常技能的積極變化，學習能力也得到了顯著提高，特別是在18個月之后。此外，多動癥患兒的比例下降了50％，沒有增加支持就去學校。”

干細胞移植（SCT）前后30位自閉癥譜系障礙（ASD）兒童的兒童自閉癥評分量表（CARS）得分

      在評估措施中也發現了積極的變化，包括嚴重性和適應能力。需要大量支持的患者人數從28減少到18。

      Liem博士說：“我們注意到這些改善似乎受到基線CARS分數的影響。” “基線CARS評分為49的患者比CARS評分> 49的患者表現出更好的改善。這意味著嚴重程度較低的患者在移植后的結局更好。我們還注意到，隨訪時間越長， ASD的嚴重程度越低，兒童的適應功能越好。”

      同時，隨著隨訪時間的延長，治療效果逐漸增強，這表明治療具有可持續的長期效果。

      研究作者強調說：“我們的研究表明了平衡基礎研究和科學嚴謹與同情使用轉化醫學的重要性。” “盡管干細胞療法的作用方式尚不完全清楚，但該試驗的積極結果證明了將干細胞用于治療原本沒有或僅有姑息治療選擇的疾病的安全性和可行性。

      “基于合理的科學原理和負責任的臨床行為，我們相信，更廣泛的，受控的臨床試驗將揭示出干細胞療法治療自閉癥譜系障礙的全部潛力。”

      “這項臨床研究表明，細胞療法可以安全地降低兒童嚴重的自閉癥譜系障礙的特征，這令人鼓舞，” STEM CELLS轉化醫學雜志主編，維克森林再生醫學研究所所長Anthony Atala醫學博士說。“研究結果是有希望的，并為發展轉化醫學方法提供了機會，該方法可以幫助自閉癥兒童。”